事件背景与治疗过程

根据国际学术期刊《科学》（Science）与学术诚信监督平台“撤稿观察”（Retraction Watch）于7月23日联合披露的报道，一名6岁女童于2025年3月24日在上海交通大学医学院附属新华医院接受了一项个体化基因编辑疗法试验。该女童患有由CHD3基因突变导致的罕见常染色体显性遗传性神经发育性疾病——Snijders Blok–Campeau综合征（SBCS），该病主要表现为智力、语言及运动发育迟缓，通常不直接危及生命。

报道指出，女童父母通过患者交流群联系到上海交通大学医学院松江研究院资深研究员仇子龙团队。该治疗方案通过将病毒注入脊髓/脊柱底部液体，旨在修复突变基因。据披露，女童家属通过个人积蓄及亲友筹集了约86万美元（约582万元人民币）的部分试验资金。

核心进展与死亡认定

在接受治疗3天后，该女童出现发烧及严重肾损伤症状，并在一周内死亡。涉事的新华医院在内部评估中认为，女童的死因为血栓性微血管病，且与此次基因编辑治疗有关。

然而，该死亡事件此前未被公开披露，也未在相关临床试验登记信息的更新中体现。此外，仇子龙团队等人在2026年2月18日于《自然》（Nature）期刊发表了一篇关于在小鼠模型中利用碱基编辑器TeABE纠正CHD3基因突变的研究论文，但文中未提及此前针对人类患者的治疗及死亡事件。《自然》回应称，审稿时并不知晓死亡事件和家属资助情况。

相关措施与后续安排

针对此事件，女童家属已向上海交通大学提交投诉，要求进行调查并撤回相关论文。在监管方面，上海有关部门于2025年9月对新华医院罚款约3600美元（约2.4万元人民币），理由是医院未能妥善监管该试验，且未在相关数据库中将其注册为商业资助的研究项目。

7月24日，上海交通大学医学院宣传部门工作人员在回应相关询问时表示，目前该事件“还在调查中”。

  • 专家观点：七名审查专家向《科学》等平台指出，仇子龙团队低估了试验风险，并呼吁对《自然》论文的数据进行全面审查。
  • 研究员背景：仇子龙曾是谴责贺建奎胚胎基因编辑事件的100多位中国科学家之一。