基因治疗技术进步与商业化困境

当前，中国基因治疗在技术层面已完成从“跟跑”到“并跑”的跨越。在In Vivo CAR-T、iPSC及基因编辑等前沿方向上，中国团队与国际同行处于同一起跑线，甚至在局部领域领先。目前，已有9款CAR-T产品获批，首款AAV基因治疗药物也即将上市。

然而，技术能力的加速与支付、监管能力的滞后形成了对比，导致商业化落地举步维艰。在2026中国细胞与基因治疗（CSGCT）大会上，信念医药联合创始人肖啸表示，该公司花费了近一年半的时间才完成第一例患者用药的价格谈判。他指出，尽管产品发表了两篇顶刊论文，但面临的问题并非药物质量，而是缺乏支付能力。肖啸认为，30万元的价格在中国标准下较高，但在欧美标准下则较低。

科济药业创始人李宗海直言，目前的支付体系存在缺位，企业在一定程度上依赖投资人的支持。

监管制度的重构与双轨制

为了应对挑战，中国基因治疗监管正在进行制度重构。2026年5月1日，《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（818号令）正式施行，标志着监管格局从“药械单轨”转向“药械+技术双轨”。

  • 药品注册路径：以IND为目标，遵循GCP规范，最终走向上市许可。
  • 技术路径：由研究者发起临床研究（IIT），在备案制下探索安全性、有效性和给药方案，通过临床转化应用审批实现落地。

君联资本联席首席投资官王俊峰认为，灵活的IIT机制为中国CGT产业的繁荣提供了支撑。统计显示，截至2024年，中国CGT领域的IIT数量已达1033项，自2015年起年均增长率超过11倍。

罕见病产业价值的重估

在9月20日举行的2026年上海罕见病公益关爱与创新发展交流会上，专家提出应将罕见病产业从“成本中心”重估为“科技战略资产”。

弗若斯特沙利文中国咨询总监汪鹏指出，全球有3亿罕见病患者，且美国药监局新药获批的50%为罕见病药物。由于80%的罕见病为单基因病，靶点纯粹且通路清晰，这使其成为精准医疗的起点及常见病的技术播种地。

复旦大学附属儿科医院院长王艺表示，我国罕见病患者总数超2000万人，其中约70%在儿童期发病。由于识别与确诊困难，亟需构建涵盖预防、筛查、诊断、治疗、康复、管理、保障和研究的八位一体全链条体系。

此外，2024年8月，包括阿斯利康、赛诺菲、信念医药在内的10余家企业及伙伴成立了罕见病行业发展联盟，旨在共筑行业新生态。