全球首款功能性治愈乙肝新药获批

2026年8月24日，反义寡核苷酸（ASO）药物Bepirovirsen（贝普若韦生）在日本率先获批上市。该药由葛兰素史克研发，是全球首个以“功能性治愈”为适应证的慢性乙型肝炎新药。

慢性乙型肝炎是全球重大公共卫生挑战。世界卫生组织数据显示，全球约有2.5亿（另有来源称2.4亿）慢性HBV感染者，其中中国约7500万人，约占全球近三分之一。

中国人群临床研究数据披露

9月5日，南方医科大学南方医院侯金林教授在新加坡亚洲肝病学峰会（AHS）暨HBV治愈科学会议上，披露了Bepirovirsen全球Ⅲ期研究（B-Well研究）的中国人群数据。数据显示，中国慢乙肝患者的功能性治愈率最高可达61%，其疗效及安全性趋势与全球数据一致。

具体分析显示，在接受24周治疗后，功能性治愈率与患者治疗前的乙肝表面抗原（HBsAg）水平密切相关：

  • 在基线表面抗原处于100-1000 IU/mL的患者中，功能性治愈率可达35%；
  • 在表面抗原水平处于100-200 IU/mL的受试者中，功能性治愈率达到61%。
对比之下，该研究的安慰剂组功能性治愈率为0%。

治疗机制与临床意义

所谓“功能性治愈”，是指患者在完成有限疗程治疗后，乙肝表面抗原和病毒DNA持续检测不到，经医生评估可安全停药，且停药后病毒仍能被免疫系统控制不再复发。虽然肝组织内可能仍存在cccDNA，并非完全治愈，但功能性治愈可将肝癌发生风险从7.8%降至0.6%～1.88%，接近健康人群水平。

长期以来，临床主流治疗以核苷（酸）类似物（NAs）和干扰素为主。前者虽能抑制病毒复制，但无法清除cccDNA，多数患者需终身服药且停药后易反弹；后者有效率仅10%-20%且不良反应显著。现有标准治疗的功能性治愈率不足1%。

国内上市进展与适用条件

Bepirovirsen已向中国国家药监局递交上市申请并被纳入优先审评审批程序。据李永厂主任介绍，该药有望在2027年于国内正式获批上市，且国内药企正大天晴已达成独家战略合作，负责未来的进口、分销与医院准入。

专家提醒，该药并非人人适用，具有严格的适用人群，例如要求患者病毒已通过核苷（酸）类似物治疗得到抑制、表面抗原水平在特定区间且无肝硬化等。此外，该疗法为联合用药方案，需配合口服抗病毒药使用，不能单独用药。