中国在研创新药规模位居全球首位

中国生物医药研发领域取得显著进展。截至2025年底，中国在研创新药总数达到4751个，占全球总量的33.7%，首次成为全球在研创新药第一大国。根据清华大学药品监管科学研究院与医药魔方发布的蓝皮书报告，中国在研药物数量在十年间大幅增长，从2015年的全球占比6.9%上升至2025年1月的29.5%。在衡量创新实力的核心指标上，2015至2024年间，中国企业研发的活跃状态创新药数量累计为3575个，高于美国的2967个。

源头创新能力与临床进展

在反映源头创新能力的“First-in-Class”（FIC）药物领域，中国企业进入临床的FIC创新药数量从2015年的9个（全球占比不足10%）增至2024年的120个，全球占比超过30%，位居全球第一。目前，中国在细胞疗法、基因治疗、抗体偶联药物等新型药物研发领域被认为是“核心策源地”，并在溶瘤病毒、小核酸药物等新兴赛道储备技术优势。

临床试验方面，国家药监局数据显示，2025年我国临床试验总量首次突破5000项，创历史新高。其中，新药临床试验2997项，占比57.5%。在新药临床试验中，全球范围内均未上市的1类创新药占比超过七成。2025年共有248个新药通过临床试验获批上市，涵盖抗肿瘤、内分泌、精神障碍等18个适应症领域。

产业出海与国际合作

中国创新药的海外授权交易额增长迅速。2025年，中国创新药对外授权年交易额猛增至1300多亿美元，超越美国。仅2026年前三个月，授权总额就超过600亿美元。具体交易包括2023年百利天恒实现84亿美元授权，以及2026年石药集团以185亿美元的交易金额打包开放开发平台。

在国际合作方面，2025年我国国际多中心临床试验共410项，占全年总量的13.7%。本土创新企业正从参与转向牵头全球多中心临床试验。

驱动因素与产业格局

中国医药创新的提升得益于多方面因素。政策层面，药品审评审批制度改革、药品上市许可持有人制度试点及加入ICH等政策释放了红利。技术层面，人工智能的赋能使研发取得突破，如北京剂泰科技在AI纳米递送领域研发的算法获FDA孤儿药资格认定。此外，中国拥有两万多家医药研发机构进行“饱和式开发”。

目前，中国生物医药产业呈现多样化格局：恒瑞医药等头部药企强调管线深度，百济神州等企业走全球化路线，而新一代生物技术机构则在小分子、小干扰RNA等领域进行差异化创新。